La UE aprueba ‘Translarna’ (PTC Therapeutics) para el tratamiento de pacientes con distrofia muscular de Duchenne

MADRID, 25 Sep. (EUROPA PRESS) -

La Unión Europea ha aprobado atalurén, de PTC Therapeutics, registrado bajo el nombre de ‘Translarna’, para el tratamiento contra la distrofia muscular de Duchenne (DMD) con mutación sin sentido en pacientes ambulatorios de cinco años de edad en adelante.

Se trata del primer tratamiento mundial contra la DMD con mutación sin sentido. La autorización permite que PTC comercialice atalurén en España, una vez que se obtenga la fijación de precio y reembolso por parte del Ministerio de Sanidad, en los demás países que son Estados miembros de la Unión Europea, así como en Islandia, Liechtenstein y Noruega, miembros del Espacio Económico Europeo.

Como parte de la autorización condicional para la comercialización, PTC está obligada a completar su ensayo en fase III confirmatorio para la nmDMD (ACT DMD) y proporcionar datos adicionales de eficacia y seguridad del ensayo.

La autorización se basa en los resultados de eficacia y toxicidad procedentes de un estudio aleatorizado, doble ciego y multicéntrico en 174 pacientes con nmDMD durante 48 semanas y en los análisis adicionales retrospectivos de los datos del estudio. El criterio de valoración principal evaluó el efecto de en la ambulación midiendo el cambio en la distancia recorrida durante una prueba de marcha de seis minutos.

“Estamos haciendo todo lo posible para hacer que este producto se encuentre disponible para pacientes de la UE mientras continuamos con nuestros esfuerzos globales para hacer llegar atalurén a todos los niños que se puedan beneficiar del tratamiento”, declara el director ejecutivo de PTC Therapeutics, Stuart W. Peltz. “Agradecemos a los pacientes, familiares, grupos de apoyo y médicos que han apoyado a PTC Therapeutics a lo largo de los muchos años de investigación y desarrollo de atalurén”, añade.

El primer tratamiento mundial aprobado para la causa subyacente de la DMD marca un momento “muy importante para los pacientes y sus familias”. “Es nuestra mayor prioridad poner atalurén a disposición de los pacientes y trabajaremos con entidades reguladoras, financiadoras, organizaciones de médicos y pacientes para que esto se convierta en realidad”, declara el director comercial de PTC Therapeutics, Mark Rothera.

La distrofia muscular de Duchenne es un trastorno muscular progresivo causado por la falta de la proteína distrofina funcional que afecta principalmente a varones. Los pacientes que presentan la manifestación más grave del trastorno, pierden la capacidad de caminar a los diez años y sufren complicaciones cardiovasculares y respiratorias potencialmente mortales a finales de su adolescencia y en la veintena.

Se calcula que la mutación sin sentido es la causa de la DMD en aproximadamente el 13 por ciento de los pacientes, o aproximadamente 2.000 pacientes en Estados Unidos y 2.500 pacientes en la Unión Europea.

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